ALNYLAM Pharmaceuticals entwickelt Therapien auf Basis der RNA-Interferenz (RNAi). Das Unternehmen wurde 2002 gegründet und entwickelt RNAi-Therapeutika für Krankheiten, für die es nur begrenzte oder unzureichende Behandlungsmöglichkeiten gibt. Die RNA-Interferenz kann die Proteinbiosynthese verhindern, indem die für das Ziel-Protein kodierende mRNA durch einen zelleigenen Enzymkomplex spezifisch aufgefunden und sodann abgebaut wird. Der Prozess ist reversibel und greift nicht in die DNA ein. Wir bringen eine umfangreiche Pipeline innovativer RNAi-basierter Arzneimittel in vier Therapiebereichen voran: genetische Erkrankungen, kardio-metabolische Erkrankungen, Infektionskrankheiten sowie Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und des Auges. Unsere Wissenschaft verändert die Art und Weise, wie die Medizin Krankheiten behandelt.